FCS 一周 · 第 1 期 · 2026 年 11 月 13 日

清阳 · FCS Foundation Board Member & Tech Chair, FCS Foundation（基金会理事、技术负责人；本人也是 FCS 患者）

本周要点

Plozasiran 让重度高甘油三酯患者的胰腺炎风险下降 78%——SHASTA-3/4 完整结果发表于《新英格兰医学杂志》。
三年随访：PALISADE 延长研究显示，plozasiran 在 FCS 患者中的降甘油三酯效果持续保持。
基因编辑首秀：一次输注的 CTX310 在早期试验中降甘油三酯 63%；与此同时，Ionis 把 Tryngolza 全年销售预期砍掉一半。

研究与新药

Plozasiran 治疗重度高甘油三酯：胰腺炎风险下降 78%（《新英格兰医学杂志》，11 月 5 日）

两项设计相同的 3 期试验（SHASTA-3 与 SHASTA-4）共纳入 757 名重度高甘油三酯成人，按 2:1 随机接受 plozasiran 25 mg 或安慰剂，每三个月注射一次。12 个月时，两项试验中位甘油三酯较基线分别下降 79% 和 81%；plozasiran 组 91% 和 93% 的患者甘油三酯降到 500 mg/dL 以下，安慰剂组只有约一半。经判定的急性胰腺炎发生率为每 100 人年 1 例 vs 5 例（率比 0.22，P = 0.008），即下降 78%。不良事件发生率两组均为 73%。试验由 Arrowhead Pharmaceuticals 资助。注意：这是针对重度高甘油三酯人群（不只 FCS）的研究。

FCS 的三年 PALISADE 数据（美国心脏协会年会，11 月 7–9 日）

PALISADE 长期延长研究中，原 75 名受试者有 65 人继续用药，中位基线甘油三酯为 2,259 mg/dL。延长 24 个月时（总用药最长 36 个月），中位甘油三酯仍比基线低 76%，APOC3 低 89%；第 24 个月时 57% 的患者甘油三酯低于 880 mg/dL，48% 低于 500 mg/dL。期间共报告 3 起经判定的胰腺炎事件。延长研究没有安慰剂对照组，因此结果为描述性。由 Robert Rosenson 医生报告；Arrowhead 新闻稿，11 月 7 日。

一次给药的基因编辑疗法 CTX310（美国心脏协会年会，11 月 9 日）

CRISPR Therapeutics 的 CTX310 是一种一次性体内 CRISPR/Cas9 疗法，通过编辑肝脏中的 ANGPTL3 基因起效。首批 1b 期数据显示，10 名重度高甘油三酯患者（中位基线甘油三酯超过 1,000 mg/dL）接受单次静脉输注后，第 30 天 ANGPTL3 平均下降 65%，甘油三酯下降 63%；随访满 90 天的 7 名患者效果持续。未出现与治疗相关的严重不良事件，也无有临床意义的肝酶升高。FDA 已授予 CTX310 针对重度高甘油三酯和 LDL 胆固醇升高的再生医学先进疗法（RMAT）资格。提醒：样本很小、无对照、随访短，且为药企发布、未经同行评审——是早期希望，不是定论。

甘油三酯引起的胰腺炎：血液净化什么时候有用？（11 月 8 日）

一项单中心回顾性研究纳入 204 名高甘油三酯性急性胰腺炎患者，比较血液灌流联合连续静脉-静脉血液滤过（HP+CVVH）与单用 CVVH。总体上，加血液灌流并不能降低重症胰腺炎发生率——但在 CRP（炎症指标）约 195–297 mg/L 的患者中，它确实有效。联合治疗在炎症指标、ICU 住院时间、恢复进食时间等次要指标上更好看，但血液净化费用更高。结论：有没有获益取决于患者当时的炎症程度，这是 ICU 团队的个体化决定，不是常规加项。

最近发表——不是本周新出

5 个月大婴儿的罕见 FCS 病因（《JCEM 病例报告》，2026 年 10 月 5 日发表）：患儿因 LMF1 基因纯合变异导致 FCS——这是极罕见的病因，而婴儿期发病更为罕见。早期诊断加低脂饮食使甘油三酯明显下降，避免了胰腺炎。提醒：FCS 也可能在婴儿期出现，基因检测可以找到病因。
重度高甘油三酯急症中的血浆置换（《分子遗传与代谢报告》，2026 年 9 月）：一个多国团队的 21 例回顾性病例系列发现，治疗性血浆置换和/或换血输血能快速降低急诊入院患者的血脂、缓解症状，包括反复胰腺炎的病例。这是回顾性、无对照的研究——证明的是“可用”，不是“优于标准治疗”。

监管与可及性

英格兰和威尔士：NICE 同时批准 olezarsen 与 plozasiran 用于 FCS（10 月 28 日，来源：Action FCS）：NICE 通过成本比较流程接受两种药物在英格兰和威尔士使用——这是当地 FCS 患者第一次在饮食之外有了两种一线治疗选择。Action FCS 与 Metabolic Support UK 为评审提供了患者 lived experience 证据。
欧洲：CHMP 对 Tryngolza 用于重度高甘油三酯给出积极意见（10 月 16 日；Ionis 三季报中提及，11 月 9 日）：欧洲药品管理局人用药品委员会建议将 Tryngolza（olezarsen）适应症扩展至重度高甘油三酯成人（空腹甘油三酯 ≥880 mg/dL）；欧盟委员会最终决定预计在 2026 年第四季度作出。如获确认，这将是欧盟首个获批用于该人群的 RNA 靶向疗法。

行业动态

Ionis 三季报：Tryngolza 销售爬坡慢于预期（药企新闻稿，11 月 9 日）：TRYNGOLZA 美国三季度净销售额 900 万美元，前九个月 4,100 万美元；Ionis 把 2026 年 Tryngolza 销售指引从 1–1.1 亿美元下调至约 5,000 万美元，原因是上市爬坡比预期缓慢。全年总收入指引（8.75–9 亿美元）维持不变。对患者而言实际含义是：药已经上市了，但用上的人还不多——瓶颈在可及性和知晓度，不在审批。

社区

FCS 宣传日，11 月 6 日：The Foundation for Triglyceride Disorders（甘油三酯疾病基金会）以患者与照护者的声音纪念 FCS 宣传日；英国 Action FCS 开展了 10g 脂肪挑战——一天只吃不超过 10g 脂肪，并发布 10 天低脂食谱，庆祝机构成立 10 周年。

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来源

Watts GF 等. Plozasiran for Severe Hypertriglyceridemia and Risk of Pancreatitis. N Engl J Med. 2026;395(18):1805–1817. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42981569/
Arrowhead Pharmaceuticals. Arrowhead Pharmaceuticals Presents Plozasiran Data Highlighting Sustained Triglyceride Reductions and Reduced Acute Pancreatitis Rates（新闻稿，2026 年 11 月 7 日）. https://www.businesswire.com/news/home/20261107972891/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Presents-Plozasiran-Data-Highlighting-Sustained-Triglyceride-Reductions-and-Reduced-Acute-Pancreatitis-Rates
HCPLive. PALISADE Extension Supports Plozasiran's Efficacy, Safety in Familial Chylomicronemia（2026 年 11 月 9 日）. https://www.hcplive.com/view/palisade-extension-supports-plozasiran-s-efficacy-safety-in-familial-chylomicronemia
CRISPR Therapeutics. CRISPR Therapeutics Presents Phase 1b Data for CTX310 Demonstrating Reductions in ANGPTL3 and Triglycerides in Patients with Severe Hypertriglyceridemia at the American Heart Association Scientific Sessions 2026（新闻稿，2026 年 11 月 9 日）. https://investingnews.com/crispr-therapeutics-presents-phase-1b-data-for-ctx310-r-demonstrating-reductions-in-angptl3-and-triglycerides-in-patients-with-severe-hypertriglyceridemia-at-the-american-heart-association-scientific-/
Ionis Pharmaceuticals. Ionis reports third quarter 2026 financial results and highlights progress on key programs（新闻稿，2026 年 11 月 9 日）. https://www.stockwatch.com/News/Item/U-b20261109740265-U!IONS-20261109/U/IONS
Li A 等. Efficacy Heterogeneity of Hemoperfusion Plus Continuous Venovenous Hemofiltration for Hypertriglyceridemia-Induced Acute Pancreatitis Stratified by Severity of Inflammatory Response. Ther Apher Dial. 2026 年 11 月 8 日（在线优先发表）. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/43000034/
Kumar PR 等. A rare case of familial chylomicronemia in infancy due to homozygous LMF1 variant. JCEM Case Rep. 2026;4(11):luag164. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42831121/
Stefanutti C 等. Efficacy of plasma exchange and exchange transfusion in the clinical management of severe hypertriglyceridemia in emergency. Mol Genet Metab Rep. 2026;12:101353. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42756739/
Action FCS. NICE publishes guidelines for new therapies（2026 年 10 月 28 日）. https://www.actionfcs.org/news/nice-publishes-guidelines-for-new-therapies/
Sobi. Sobi receives positive CHMP opinion for TRYNGOLZA (olezarsen) for the treatment of severe hypertriglyceridemia (sHTG)（2026 年 10 月 16 日）. https://mb.cision.com/Main/14266/4409832/4321959.pdf
The Foundation for Triglyceride Disorders. The Foundation for Triglyceride Disorders Marks FCS Awareness Day, Nov. 6, With the Voices of Patients and Caregivers（新闻稿，2026 年 11 月 5 日）. https://www.morningstar.com/news/pr-newswire/20261105la90497/the-foundation-for-triglyceride-disorders-marks-fcs-awareness-day-nov-6-with-the-voices-of-patients-and-caregivers
Action FCS. FCS Awareness Day 2026. https://www.actionfcs.org/get-involved/events/fcs-awareness-day-2026/

药企新闻稿已在正文中标注，其数据未经同行评审。本周报仅为公开研究与药企公告的摘要整理，不构成医疗建议。用药或饮食调整请咨询医生。